製造承認を受けた希少疾病医薬品を疾患別に分類すると次のようになります。
| 疾患名 | シェア |
| 血液疾患 | 33.20% |
| 癌 | 20.00% |
| 感染症 | 11.10% |
| 神経疾患および筋疾患 | 10.10% |
| 内分泌および代謝疾患 | 9.40% |
| 免疫関連疾患 | 8.20% |
| ワクチン | 2.40% |
| その他の希少疾患 | 5.60% |
品目数製造承認を受けた希少疾病医薬品を疾患別に分類すると次のようになります。
| 疾患名 | シェア |
| 血液疾患 | 33.20% |
| 癌 | 20.00% |
| 感染症 | 11.10% |
| 神経疾患および筋疾患 | 10.10% |
| 内分泌および代謝疾患 | 9.40% |
| 免疫関連疾患 | 8.20% |
| ワクチン | 2.40% |
| その他の希少疾患 | 5.60% |